Чим відрізняється ефективність та ефективність у визначенні переваги терапії «А» за умови «В»?

Контекст цього питання знаходиться в межах здоров'я, тобто розглядає одну або кілька методів терапії при лікуванні стану. Схоже, навіть шановані дослідники плутають терміни ефективність та ефективність , використовуючи терміни взаємозамінно.

• Як можна думати про ефективність та ефективність таким чином, що може допомогти зняти плутанину?
• Який тип проектів дослідження був би найбільш підходящим для визначення обох типів результатів?
• Чи є якісь авторитетні публікації журналів, книги чи веб-словники, які можуть мені допомогти?

Я не є спеціалістом цієї галузі в епідеміологічних дослідженнях, але мені здається, що ефективність стосується спостережуваного ефекту в контрольованих умовах, як рандомізоване контрольоване дослідження, тоді як ефективність пов'язана з більш широким спектром результатів або фактори навколишнього середовища (потенційно не помічені або не маніпулюються в РКТ), отже, він має ширший спектр застосування. Принаймні, я часто чув про дослідження ефективності фармакоекономіки та ефективності лікування (наприклад, при порівнянні двох груп лікування).

Цитуючи цю статтю Ефективність, ефективність, ефективність ,

• ефективність - це "ступінь, в якій лікарський засіб здатний досягати його передбачуваного ефекту за ідеальних обставин, наприклад, у рандомізованому клінічному випробуванні".
• ефективність - це "ступінь, в якій препарат досягає наміченого ефекту у звичайних клінічних умовах"

Що стосується інших посилань, я б запропонував почати з підводних каменів багатосторонніх рандомізованих клінічних випробувань ефективності та ефективності від Helena C Kraemer ( Schizophrenia Bulletin 26 (3), 2000) та посилань на них. Наприклад, прочитано, що "ефективність та ефективність є протилежними крайнощами у складному багатовимірному континуумі прийняття рішень у проекті дослідження".

Примітка

Повертаючись з 13-ї європейської конференції ISPOR , я чув, що Європейська федерація фармацевтичної промисловості та асоціацій ( EFPIA ) вважає, що зараз є згода щодо наступних визначень:

• відносну ефективність можна визначити як ступінь, коли втручання приносить більше користі, ніж шкоди, за ідеальних обставин, порівняно з одним або кількома альтернативними втручаннями;
• відносну ефективність можна визначити як ступінь, коли втручання приносить більше користі, ніж шкоди порівняно з однією або кількома альтернативами для досягнення бажаних результатів, якщо воно надається за звичайних обставин практики охорони здоров’я.

Стандартний, але не повністю онлайн-словник - словник епідеміології, автором якого є Міжнародна епідеміологічна асоціація . Останнє видання - п’яте, але, здається, четверте видання є частково доступним в Інтернеті через Amazon . Ви хочете подивитися на p57-8. Зазначається, що це відмінність між ефективністю, ефективністю та ефективністю пояснюється Арчі Кокреном у книзі 1972 « Ефективність та ефективність: випадкові роздуми про послуги охорони здоров’я , значна частина яких доступна в Google Books .

Я не цитую занадто багато з вищесказаного, щоб уникнути порушення авторських прав. Я зазначу лише те, що хоча словник говорить, "в ідеалі визначення ефективності базується на результатах рандомізованого контрольованого випробування" (мій курсив), для визначення ефективності потрібні інструментальні методи оцінки змінних, якщо є суттєва невідповідність.

Ці терміни не можуть бути змінені і мають конкретне значення.

Ефективність - це здатність втручання впливати на конкретний маркер по відношенню до стану, без якого він обов'язково стосується пацієнтів. Дослідження проводиться у висококонтрольованих умовах з дуже сумісними учасниками. Клінічні випробування, що оцінюють ефективність, також називаються роз'яснювальними дослідженнями або клінічними випробуваннями фази I або II.

Ефективність - це здатність втручання істотно впливати на пацієнтів у звичайних клінічних умовах. Клінічні випробувальні вимірювання ефективності також називаються прагматичними випробуваннями або клінічними випробуваннями фази III або IV.

Одне місце, де я бачив це, - це обговорення використання "наміру лікувати" аналіз проти аналізу, який намагається досягти "ефективності" лікування в експериментах з недосконалим дотриманням. Дивіться статтю у Вікіпедії про "наміри лікувати" ( посилання ), яка включає деякі посилання.

У рандомізованому контрольному дослідженні, що працює на заводі, з невідповідністю, намір обробляти оцінку вивчає лише різницю між призначеними на лікування та контроль. Однак невідповідність означає, що деякі люди, які були призначені на лікування, можливо, фактично не приймали його, а деякі, призначені до контрольної групи, можливо, фактично отримали лікування. Якщо так, то наміри лікувати оцінку можуть занизити середній ефект лікування, який би отримали, якби всі члени досліджуваної популяції фактично взялися за лікування.

Коли такий вид невідповідності присутній, аналітик має прийняти рішення. Вона могла вирішити просто зробити намір обробити аналіз, обґрунтовуючи це тим, що в реальному світі ми не можемо контролювати відповідність, і тому намір розглянути аналіз є більш "реалістичним", оскільки оцінка того, що буде, якби це лікування було схвалено для використання клінічно. Я сприймав це як аналіз ефективності лікування. Або вона може скористатися якимось методом коригування, щоб спробувати зрозуміти, чим люди, які насправді взялися за лікування, відрізнялися від тих, хто цього не зробив. Вона могла б виправдати це, сказавши, що те, що нас насправді цікавить, - це біологічна (у випадку медичного випробування) "ефективність" лікування, і робити це,

Питання для аналізу біологічної ефективності полягає в тому, який «вид коригування» діє? Сучасний стан техніки, як я розумію, полягає в тому, щоб розглядати експеримент із невідповідністю як проблему інструментальних змінних, a la Angrist, Imbens and Rubin (1996) ( закрите посилання ), або, загалом, розглянути проблему з точки зору "принципова стратифікація", a la Frangakis і Rubin (2002) ( закрите посилання). Таким чином, рандомізація слугує інструментом, який непараметрично визначає ефекти "ефективності" принаймні для певних підгруп - а саме тих, хто відповідав би їх лікуванню чи контролю. Крім цього, можна встановити більш жорстку модель для виявлення ефектів ефективності, але тоді можна задатися питанням: чому ви в першу чергу покладаєтесь робити рандомізований експеримент?

Ефективність стосується результатів даної програми охорони здоров’я в чітко визначених умовах, таких як радіомізоване клінічне випробування (RCT), де пацієнти подібні у всіх коваріатах, але лікування, до якого вони рандомізовані. Ефективність пов'язана з поняттям внутрішньої обґрунтованості: зазвичай РКТ має високу внутрішню обґрунтованість, оскільки протокол дослідження виключає при зарахуванні пацієнтів з певними супутніми захворюваннями і включає всі процедури, які проходять пацієнти.

Ефективність стосується звичайної клінічної практики (як бік, визначення нормальної клінічної практики все ще бракує, оскільки це часто трапляється, коли якісна кваліфікація входить у кількісні показники, наприклад, епідеміологія чи біостатистика). У звичайній клінічній практиці пацієнти можуть погано відповідати призначеній терапії, мати тонну супутніх захворювань, не змінювати спосіб життя, продовжувати палити або їсти нездорову їжу; всі ці особливості, ймовірно, знижують ефективність стану здоров'я пацієнтів, які переживають РХТ. Ефективність посилається на поняття зовнішньої дієвості, оскільки воно стосується пацієнтів, яких відвідують лікарі в їх повсякденній практиці. З точки зору державної політики, спрямованої на сфери охорони здоров'я, ефективність вважається важливішою, ніж ефективність, оскільки ця ефективність відображає те, що відбувається в реальному світі.

Ефективність виробляє продукцію на найвищому рівні, тоді як ефективність відповідає цілям підприємства, використовуючи продуктивні продукти для задоволення потреб клієнтів. Потім передача медичних препаратів. Це було б те саме!